Um novo estudo sobre a esclerose lateral amiotrófica (ALS) começou, com um medicamento promissor entrando na fase 3 de testes clínicos. A ALS é uma doença progressiva que causa a perda de conexão entre o cérebro e os músculos, conforme informado pela ALS Association.
A doença afeta a capacidade de andar, falar, comer, vestir-se, escrever, engolir e, eventualmente, respirar. O estudo “PREVAiLS” avaliará o medicamento investigacional pridopidine como um possível tratamento para a ALS e já inscreveu seu primeiro participante, de acordo com um comunicado da Prilenia Therapeutics e Ferrer, desenvolvedores do medicamento.
O primeiro participante foi inscrito no Mass General Brigham sob a supervisão de Sabrina Paganoni, MD, PhD, co-diretora do Instituto de Pesquisa Clínica Neurológica do Mass General Hospital e pesquisadora principal do ensaio PREVAiLS. “Pridopidine é um agonista do receptor sigma-1 (S1R)”, disse Paganoni em uma declaração. “O S1R demonstrou desempenhar um papel na estimulação de múltiplas vias neuroprotetoras que estão comprometidas em doenças neurodegenerativas, como ALS e doença de Huntington.”
O ensaio clínico global incluirá 500 participantes e visa avaliar a segurança e eficácia do pridopidine em desacelerar a progressão da ALS em pacientes em estágio inicial e com progressão rápida. O estudo deve ocorrer em até 60 centros de tratamento de ALS em 13 países.
Este estudo é um acompanhamento dos resultados da fase 2 do HEALEY ALS Platform Trial, realizado em 2023, que não atingiu seu objetivo principal de desacelerar a função da ALS ao longo do período de 24 semanas. No entanto, a pesquisa observou resultados positivos em um subgrupo de pacientes que estavam no início da doença e apresentavam declínio rápido.
No ensaio HEALEY, o medicamento foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança semelhante ao placebo. Os eventos adversos mais comuns foram quedas e fraqueza muscular, que se sobrepõem aos sintomas da ALS. O PREVAiLS é considerado o único estudo de fase 3 de ALS atualmente recrutando participantes.
“”Inscrever o primeiro participante neste estudo confirmatório é um marco em nossa busca por novas opções terapêuticas que podem ajudar a desacelerar a progressão da doença, preservar a função, manter a fala e prolongar a sobrevivência – objetivos-chave da terapia precoce da ALS”, afirmou Paganoni.”
Kuldip Dave, PhD, vice-presidente sênior de pesquisa da ALS Association em Nova York, comentou sobre a “necessidade urgente” de novas opções de tratamento para a ALS. “Quanto mais cedo pudermos diagnosticar e tratar a ALS, maior o potencial de preservar a função e manter a qualidade de vida por mais tempo, o que é fundamental para tornar a ALS viável até que possamos curá-la”, disse ele.
Dave expressou desânimo com a falta de efeito geral na população do estudo da fase 2, mas se mostrou encorajado com os sinais positivos que surgiram de vários subgrupos, incluindo potenciais impactos na fala e na função respiratória. “Como o declínio respiratório é uma das principais causas de morbidade e mortalidade na ALS, até mesmo uma preservação modesta da capacidade respiratória pode ter um impacto significativo na qualidade de vida e nos resultados gerais”, acrescentou.
Os insights obtidos com o ensaio da fase 3 serão críticos para determinar se esses sinais iniciais se traduzem em “benefícios significativos e consistentes para pessoas com ALS em estágio inicial e progressão rápida”, completou Dave.
A ALS é uma doença sempre fatal, com a maioria das pessoas vivendo apenas de três a cinco anos após o diagnóstico. Aproximadamente 20% dos pacientes vivem cinco anos ou mais, e apenas cerca de 5% vivem mais de 20 anos. Atualmente, não há cura ou tratamento que impeça a progressão da doença.
