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Anvisa registra medicamento para distrofia muscular de Duchenne

Carla Fernandes
Última atualização: 13 de agosto de 2026 12:03
Carla Fernandes
Tempo: 2 min.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (13), o registro do medicamento Duvyzat, indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O tratamento visa retardar a perda de função motora em crianças com a condição genética.

Estudos indicaram que o medicamento consegue desacelerar a perda de capacidade motora, medida pelo tempo necessário para subir quatro degraus, preservando a função muscular. Pacientes que utilizaram o Duvyzat apresentaram uma redução de função menor se comparados aos que usaram apenas o tratamento padrão com corticoide.

O novo fármaco é destinado a crianças com idade igual ou superior a 6 anos e deve ser usado junto com corticosteroides. Ele é líquido e administrado por via oral, duas vezes ao dia, seguindo recomendação médica específica para o peso corporal do paciente.

A distrofia muscular de Duchenne é um distúrbio degenerativo ligado ao cromossomo X que afeta a musculatura esquelética, cardíaca e o sistema nervoso. A doença ocorre porque o corpo não produz a proteína distrofina, essencial para proteger as fibras musculares.

No Brasil, estima-se que setecentas pessoas sejam diagnosticadas com a doença anualmente. Sem tratamento, a expectativa é que a criança perca a capacidade de andar aos doze anos, e o avanço da doença compromete os músculos respiratórios e cardíacos.

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